Antes de esclarecer do que se trata as doenças genéticas assim como a terapia celular e gênica, é preciso saber o que são as células e genes. Nesse sentido, as células são as unidades básicas estruturais de todos os seres vivos e os genes podem ser encontrados dentro das células. Os genes são pequenas porções de DNA que carregam informações genéticas e instruções para produzir proteínas, que ajudam a construir e manter o nosso corpo.


Para se ter uma noção, uma pessoa possui em média 20 mil genes e duas cópias de cada um dos genes, sendo um herdado de cada progenitor. É por isso que pequenas variações nos genes podem resultar em diferenças na aparência das pessoas e, provavelmente, na sua saúde.


Doenças genéticas


As doenças genéticas acontecem quando uma parte importante ou uma seção inteira do DNA é substituída, deletada ou duplicada. Essas alterações são chamadas de mutações genéticas. Além disso, certas doenças genéticas graves causadas por mutações podem ser passadas para outras gerações.


De que forma as terapias celulares e gênicas podem ajudar a tratar doenças genéticas?


A terapia celular e terapia gênica são áreas sobrepostas de tratamento e pesquisa biomédica. Ambas terapias visam tratar ou prevenir doenças, e ambas abordagens têm o potencial de aliviar a causa subjacente de doenças genéticas e doenças adquiridas. No entanto, os dois tipos de tratamento funcionam de maneiras diferentes.

Terapia celular e gênica


A terapia celular tem o objetivo de tratar doenças restaurando ou alterando alguns conjuntos de células, ou utilizando as próprias células para administrar um tratamento no corpo. Com esse tipo de terapia, as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas no paciente. As células podem se originar do próprio paciente, sendo células autólogas ou de um doador, sendo as células alogênicas.

Já a terapia gênica visa o tratamento de doenças, substituindo, inativando ou introduzindo genes nas células, seja dentro do corpo, ou seja, in vivo ou fora do corpo, exemplo vivo.

Também existem algumas terapias que são consideradas terapias celulares e gênicas. Essas terapias funcionam alterando genes em tipos específicos de células e inserindo-as no corpo.

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Fonte: Novartis

Imagem: 123RF